เป็นครั้งแรกที่ผู้ป่วยในมนุษย์ที่เป็นโรคเคียวเซลล์ได้รับการรักษาด้วยเซลล์ดัดแปลงพันธุกรรมที่ได้รับการแก้ไขโดยเทคโนโลยี CRISPR และข้อมูลใหม่ระบุว่าการรักษาเชิงทดลองนั้นได้ผลจนถึงปัจจุบัน โรคโลหิตจางจากพันธุกรรมยังคงรักษาไม่หาย ผู้ป่วยเซลล์รูปเคียว เช่น วิคตอเรีย เกรย์—ผู้ป่วยที่เข้ารับการรักษาเมื่อกลางปี 2019—ประสบกับความเจ็บปวดทางกายบ่อยครั้งและมักถูกบังคับให้ถ่ายเลือดเพื่อ
ให้แน่ใจว่าร่างกายของพวกเขามีเซลล์เม็ด
เลือดแดงที่แข็งแรงเพียงพอที่จะนำออกซิเจนไปทั่ว ร่างกายของพวกเขาเนื่องจากเกรย์ได้รับการรักษาด้วยการฉีด CTX001 ของเซลล์ที่แก้ไข อย่างไรก็ตาม เด็กอายุ 34 ปีก็ประสบกับการปรับปรุงสุขภาพที่เห็นได้ชัดเจนอยู่แล้ว การติดตามผลทางคลินิกไม่เพียงแต่แสดงให้เห็นว่าการรักษานั้นปลอดภัย แต่ยังช่วยลดอาการปวดเกรย์ที่เกิดจากโรคได้อย่างมาก“มันเป็นปาฏิหาริย์” เกรย์บอกกับ NPR “เมื่อคุณอธิษฐานเพื่อบางสิ่งเป็นเวลานาน
สิ่งที่คุณมีได้คือความหวัง มันน่าทึ่ง.”
เพิ่มเติม : FDA อนุมัติการรักษา Cystic Fibrosis ครั้งแรกในรอบทศวรรษดร.เฮย์ดาร์ ฟรังกูล จากสถาบันวิจัย Sarah Cannon ในเมืองแนชวิลล์ รัฐเทนเนสซี ซึ่งกำลังรักษาคนไข้รายหนึ่งบอกกับสำนักข่าวว่า “เรารู้สึกตื่นเต้นมาก ข้อมูลเบื้องต้นนี้แสดงให้เห็นเป็นครั้งแรกว่าการแก้ไขยีนช่วยผู้ป่วยโรคเคียวได้จริง นี่เป็นเรื่องใหญ่อย่างแน่นอน”
นอกจากนี้ ผู้พัฒนาการรักษา
CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Incorporated — ประสบความสำเร็จในการให้ยา CTX001 ในการรักษา beta thalassemia ที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด
ขณะนี้บริษัทต่างๆ กำลังสรรหาผู้ป่วยเพิ่มเติม
เพื่อดำเนินการวิจัยเกี่ยวกับประสิทธิภาพของการรักษาต่อโรคเคียวเซลล์ เบต้าธาลัสซีเมีย และโรคเรื้อรังอื่นๆ ต่อไปตรวจสอบ: คู่สามีภรรยาได้พัฒนาวัคซีนมะเร็ง ‘ยีนและเซลล์บำบัด’ ตอนนี้กำลังทดสอบกับผู้ป่วย“ข้อมูลที่เราประกาศในวันนี้มีความโดดเด่นและแสดงให้เห็นว่า CTX001 มีศักยภาพที่จะเป็นการบำบัดด้วยยีนแก้ไข CRISPR/Cas9 สำหรับผู้ที่เป็นโรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย” ดร.เจฟฟรีย์ ไลเดน
ประธาน ประธานและซีอีโอ กล่าว ของเวอร์เท็กซ์
“แม้ว่าข้อมูลจะน่าตื่นเต้น แต่เราก็ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของโครงการทางคลินิกนี้ เราตั้งตารอที่จะทำงานร่วมกับแพทย์ ผู้ป่วย ผู้ดูแล และครอบครัวต่อไปในช่วงหลายเดือนและหลายปีที่จะถึงนี้ เพื่อนำเสนอการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับโรคร้ายแรงสองโรคนี้ และเพื่อเร่งดำเนินการโปรแกรมแก้ไขยีนของเราสำหรับโรคร้ายแรงอื่นๆ เช่น Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อมและกล้ามเนื้อเสื่อมประเภทที่ 1”แม้ว่า Kayla Arqueta จะเกิดมาโดยไม่มีแขนหรือมือซ้าย แต่เธอก็ตั้งใจที่จะ
เล่นเชลโลในวงออเคสตราของโรงเรียนมัธยมของเธอ
หลังจากเคย์ล่าติดต่อคาร์ลี แอดดิสัน ผู้อำนวยการออร์เคสตราของโรงเรียนมัธยมออสติน เกี่ยวกับความฝันในการเป็นนักเล่นเชลโล แอดดิสันรู้ว่าเธอต้องช่วยเด็กคนนี้“ฉันไม่สามารถมองที่เคย์ล่าและปฏิเสธไม่ได้” แอดดิสันกล่าว “เมื่อคุณเห็นเด็กสนับสนุนตัวเอง คุณต้องทำมัน แล้วมันเหมือนกับว่าประตูทุกบานเพิ่งเปิดออก”
Credit : เว็บตรง / เว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์
